纽福斯眼科基因治疗新药NFS-05在澳洲获批临床试验
- 2023-09-06 11:55:10
- 药品
2023年9月6日,纽福斯生物科技有限公司宣布其候选药物NFS-05,用于治疗显性遗传性视神经萎缩(ADOA),完成澳大利亚治疗用品管理局(TGA)临床试验备案,被批准开展临床试验。目前临床上尚无针对ADOA的有效治疗手段。纽福斯自主研发的NFS-05眼用注射液采用基因治疗策略,将携带OPA1基因的AAV载体注射到玻璃体腔内,病毒感染RGC细胞并表达OPA1蛋白,从而修复线粒体功能。
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